饶书权实验室主要致力于人类原代细胞基因编辑及其转化研究,具体包括以下两个方向。
(1)造血干细胞基因治疗
造血干细胞具有自我更新和多系分化潜能,可以产生所有谱系的成熟血细胞。我们尝试开发体内造血干细胞基因编辑方法,并用于血液系统疾病的基因治疗。
(2)NK细胞治疗
细胞作为生命的基本单元,有着极其精密和复杂的功能网络系统,对其进行工程化改造可以为深入理解细胞的奥秘以及开发具有特殊功能的细胞提供有效途径。我们重点关注NK细胞,利用CRISPR高通量筛选技术来寻找细胞功能的调控环路,开发可用于血液肿瘤和实体肿瘤的细胞治疗产品。